L’Agence européenne du médicament a accordé le statut de médicament orphelin au rimeporide dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie mortelle qui touche les garçons et affaiblit progressivement les muscles, y compris le muscle cardiaque.
La myopathie de Duchenne provoque une faiblesse musculaire progressive touchant la hanche, les membres, les épaules et dans sa phase terminale, le muscle cardiaque.
La
dystrophie musculaire de Duchenne est la forme la plus fréquente et la plus sévère des myopathies infantiles. Rares sont les patients qui atteignent l’âge de 30 ans car elle provoque une faiblesse musculaire progressive touchant la hanche, les membres, les épaules et dans la phase terminale tous les muscles volontaires mais aussi le muscle cardiaque. On estime que cette maladie touche 0,5/10 000 personnes dans l’Union Européenne.Rimeporide, une approche thérapeutique innovanteLe rimeporide est un inhibiteur de type 1 d’échange sodium/proton initialement développé par Merck Serono pour traiter l’
insuffisance cardiaque chronique, avec un bon profil de tolérance chez l’adulte. En 2013, les droits du rimeporide ont été transférés à EspeRare, une fondation consacrée à la recherche sur des thérapies pour les
maladies rares. La fondation a d’abord démontré, en utilisant un modèle préclinique, que ce mécanisme d’échange sodium/proton dépendant du calcium est commun à toutes les dystrophies musculaires.EspeRare a également conduit avec succès deux études précliniques aux Etats-Unis et en Suisse sur 41 semaines dont les résultats montraient une amélioration significative de l’inflammation musculaire, de la fibrose et du diamètre des fibres musculaires dans différents groupes de muscles. En effet, selon Florence Porte-Thomé, directrice de recherche et développement d’EspeRare, “Le potentiel du rimeporide pour soigner l’inflammation, la fibrose musculaire et la cardiomyopathie dans une large population de patients, pourrait en faire un complément idéal aux traitements visant à augmenter ou à remplacer la dystrophine. L’obtention de cette de désignation de médicament orphelin par l’Agence européenne du médicament est une étape importante et encourage son développement clinique“.Un avis qui permettra de lancer des études dès 2015Grâce aux preuves d’efficacité préclinique et d’innocuité du rimeporide présentés par EspeRare aux autorités de santé européennes, la fondation pourra lancer une étude clinique chez des garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne dès cette année. Pour le Pr Denis Duboc, cardiologue à l’hôpital Cochin (Paris), “les études précliniques ont révélé le potentiel du rimeporide pour transformer la myopathie de Duchenne de maladie mortelle en maladie chronique“.Selon le communiqué d’EspeRare, “l’obtention de la désignation du rimeporide comme médicament orphelin démontre que les actifs thérapeutiques inexploités offrent un potentiel attractif de traitement aux patients atteints de maladies orphelines“.Dr Jesus CardenasSources :Communiqué du 4 mai 2015 de la fondation
EspeRare.Compte rendu de
la réunion du 17-19 mars 2015 du Comité pour les médicaments orphelins de l’Agence européenne du médicament.Click Here: geelong cats guernsey 2019